10 c.c的血就能培养出肺脏组织！遗传性疾病新药有望
基因精准治疗新技术突飞猛进，许多原本无解的重症，在医疗科技发展下逐见曙光。阳明大学从病患血液中，透过诱导性多功能干细胞(iPS)，在人体外成功培养出3D立体的肺脏类组织，这个肺脏类组织后续将移植到斑马鱼身上，解答遗传性疾病「囊肿性纤维化」的病理机转，希望可预见的未来能运用在多种遗传性疾病的药物研发。
研究团队合照，左起邱士华教授、黄自强教授、何国牟教授与周士杰助理研究员。(图/阳明大学提供)
阳明大学药理所讲座教授邱士华，与阳明大学药理所教授黄自强、生物药学研究所教授何国牟以及交通大学生物科技学系教授张家靖共同合作，针对遗传性疾病「囊肿性纤维化」进行研究。
罹患这种疾病的患者，体内会产生异常浓稠的黏液，阻塞在身体多个器官中，例如汗腺、胰脏、胆管等。其中最常见的就是阻塞呼吸道导致呼吸衰竭。目前囊肿性纤维化病理机制不明，所以还没有办法有效治疗。
邱士华教授从病患体内抽取5到10c.c.的血液，再利用诺贝尔医学奖诱导性多功能干细胞的技术，成功培养出肺脏类组织。由于这个组织是来自病患血液，因此提供了研究携带CFTR基因突变的致病机转的途径。
研究团队将利用何国牟教授，以饲养的斑马鱼建立动物模型。(图/阳明大学提供)
团队成员进一步将这个带有基因突变的组织，移植到何国牟教授所饲养的斑马鱼身上，透过张家靖教授奈米技术将CRISPR/Cas9基因剪刀所编辑过的基因，送回斑马鱼身上和3D立体的肺脏类组织来尝试修复缺陷的基因，观察病理模型，并模拟活体中器官发育与生理状况。
主持这项研究的邱士华表示，临床研究最大的困难就是不容易找病患，尤其是像囊肿性纤维化这种疾病的病患更少；利用诱导性多功能干细胞的技术加上基因编辑的治疗平台，能运用在多种遗传性疾病的药物研发。除了囊肿性纤维化，研究团队目前已应用在血液遗传性疾病以及视网膜疾病上。
研究团队期望这种创新的基因精准治疗平台，能打造出安全且高效率的治疗模式，提供临床解决问题的新选项，加速精准基因疗法研发，为罹患基因突变疾病患者带来治愈的新契机。