健康新视界》英国健保不给救命药 抗癌大争论（潘怀宗）

英国药厂-阿斯特捷利康（AstraZeneca）和政府健保部门（国家健康服务系统；NHS）间，因为药品售价谈不拢，导致末期乳癌患者必须自费用药。图为癌症希望基金会与药厂资料照片。（林口长庚提供）

全民健保已经在世界上多个地区实施，相继也出现了许多共同的困境，需要面对和解决，像是：入不敷出面临破产、给付太慢病患抱怨、新药新技术太昂贵不予给付、自费名堂愈来愈多以及药厂没有利润退出该地区市场等等。

今天这则国际新闻，就是英国私人药厂-阿斯特捷利康（AstraZeneca）和政府健保部门（国家健康服务系统；NHS）间，因为药品售价谈不拢，所以无法给付，导致末期乳癌患者必须自费用药，才能延续生命，造成了贫富高度落差，简而言之，就是穷人，没有办法活下去。更加令病患气愤的是，英国本土概分为英格兰、苏格兰、威尔斯和北爱尔兰，目前苏格兰已经开始给付，而英格兰却不可以，明显造成了一国两制的奇特现象。

此次争论的主角新药，英文名称是「Enhertu」，中文翻译为「优赫得冻晶注射剂」，它其实是两个不同的药物，连接组合在一起，送入身体后发挥疗效。第一个药物是抗体，专门针对HER2标靶（人类上皮细胞第二型接受体）的导向药物，Trastumumab（曲妥珠单抗；贺癌平），它可以很准确的抓住癌细胞上面任何微量稀少的HER2受体，几乎是只要有就会侦测到且坚决不放手。第二个药是化疗药物中，毒性较高的「德鲁斯特坎」（Deruxtecan；DXd），癌细胞只要碰到，几乎都会死翘翘，平常医药界根本不敢用，因为正常细胞也会受到极大的破坏。但由于前面带队的抗体，导向超级精准，只会把毒药塞给癌细胞吃，所以大幅度降低了全身性的副作用，虽然仍需主治医生细心使用，结果却大放异彩，疗效惊人。

这种新设计理念的组合药统称为「抗体-药物复合体」（Antibody-Drug Conjugates；ADCs），这类药物并非只有「优赫得冻晶注射剂」一种，也就是说，市场上还有其他同类型的药，但只有「优赫得冻晶注射剂」特别有效，变成了现在抗癌界的巨星，几乎是所有癌症，不光是乳癌，只要癌细胞表现出HER2蛋白质，全部都有疗效。

主要原因有三： 第一，「优赫得冻晶注射剂」内抗体和药物的接合点，会在抗体抓住癌细胞后，自行断裂，然后因为毒药的体积很小，可以非常容易/有效率地单独塞进癌细胞的嘴巴内。第二，每一个抗体可以携带8个毒药，携药量超高。第三，药厂大胆选择毒性较强的化疗药物「德鲁斯特坎」，可戏称为癌细胞的「鹤顶红」，之前没人选用过，因此对于癌细胞而言，是个全新的毒药，毫无抗药性。更厉害的是，此药还有「旁观者效应」，聚集在吃了毒药癌细胞旁边的癌细胞，会因为中毒癌细胞死亡后，流出的残余毒药，跟着也中毒死掉，超乎想像的电影情节，真实上演。

BBC两位记者，伯恩斯女士（Catherine Bums）和洛德先生（Vicki Loader）的专题报导指出，居住在英格兰的珍妮（Jeannie Ambrose）是这次健保不给付，受到影响的1000多名患者之一，也是抗争群众的代表。她表示 NHS 应该给付「优赫得冻晶注射剂」，因为它已经在苏格兰给付，但却未在英格兰给付，令人怒火中烧，无法接受。

珍妮是在2019年5月被诊断出患有乳癌时，就已经扩散转移，53岁的她快要死了，目前癌症已经扩散到她的肝脏，但她仍希望能使用「优赫得冻晶注射剂」来延长生命，让她活下去，直到她20岁出头的两个孩子结婚成家。这个新药，临床研究效果惊人，可以让患有特定类型无法治愈的乳癌患者平均无症状存活达10.1个月，总体存活率平均达23.4个月。

英国慈善机构「我是乳癌患者」（Breast Cancer Now）的执行长罗尼（Claire Rowney）认为，患者因为NHS与制药公司之间的对峙，变成受害者，是非常不公平的。英国健保机构没有权利决定谁的命比较重要，也就是说，在有限的预算额度下，应该先抢救谁？「优赫得冻晶注射剂」是由英国阿斯特捷利康和日本第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）所共同开发的，有些患者在使用3年后依然活着，其临床疗效是无庸置疑的。

2024年7月份，NHS决定不给付「优赫得冻晶注射剂」，对媒体宣称，如果给付该药，对纳税人来说是不划算的，并要求药厂提供更好的价格。卫生部长斯特里廷（Wes Streeting）说道，NHS已经尽了最大努力，但药厂仍不愿意以公平合理的价格来提供这种延长生命的药物，让人感到非常失望，这次不给付的决定是个「特殊案例」，应该归责于药厂。

但是，阿斯特捷利康肿瘤部门主管罗西博士（Creg Rossi）反驳道，该公司已经和欧洲19个国家以及全球另外10个国家顺利进行洽谈，要么已经达成协议，要么目前正在讨论，其中包括美国、澳大利亚和加拿大，不予给付的责任与后果应由英国NHS自行负责。对于媒体询问药品价格谈判内容，罗西博士不愿透露具体数字，声称是保密资料，只表示药品售价绝对是「可以接受的」。

罗西博士进一步抨击道，2022年NHS改变了严重疾病的评估方式，加入了一个称为「严重程度修饰因子」的参数，因为NHS认为以前的评估方式，不成比例地有利于癌症，所以进行了改变。当使用新的评估方式，对于这群末期乳癌患者，「优赫得冻晶注射剂」给付的严重程度竟然被评级为「中等」，当然得不到给付。

罗西博士坚持认为，如果使用旧的评估方式，患者绝对会获得给付。他还特别提到，新的评估方法不够「公平、中立、客观」，他担心「严重程度修饰因子」会使未来抗癌药物的给付，变得更加困难。例如：另一种无法治愈的血癌——多发性骨髓瘤（Myeloma）的新药给付近期也同样被拒绝，英国骨髓瘤慈善机构麦金莱女士（Shelagh McKinlay）表示，癌症药物给付的门槛已经提高到令人难以置信的地步。

不过，英国健保药物评估主任奈特女士（Helen Knight）却认为，「严重程度修饰因子」正在发挥良好作用。她说，这意味着囊性纤维化（Cystic Fibrosis）和B型肝炎（Hepatitis B）等其它疾病的治疗将获得国民医疗服务体系（NHS）更多的资助。她承认「优赫得冻晶注射剂」不予给付的决定，对患者及其家人来说是「极其毁灭性的」。但她仍然坚信这是正确的决定，她说NHS必须面对所有病人，在年度预算有限的残酷事实下，当我们同意任何一项新的治疗时，一定会同时排挤到其他患者的治疗机会，手心手背都是肉，确实是痛苦的决定，但也是必须要勇敢面对。

目前在健保不予给付的情况下，1000多位末期乳癌患者获得「优赫得冻晶注射剂」的治疗是财务困难的，有些人可以透过私人健康保险获得它，但毕竟是极少数。患者认为解决这个问题的唯一方法，是给予卫生和社会关怀部门更大的裁量弹性空间，跳脱出评估方法的固定框架模式。「优赫得冻晶注射剂」每3周药价，因为每人使用剂量不同，从7500英镑（31万台币）到13000英镑（54万台币）不等。有些患者告诉记者，他们正在考虑搬到苏格兰，在那里他们可以有药品给付，来延长生命。但这对珍妮和她的家人来说是做不到的，因为卖掉现有的房子，再买新的房子，需要花费大量的时间和金钱，更何况工作和就学的问题，也需要考虑，她现在只想充分利用剩下的有限时间，与家人和朋友共同度过。

经笔者详细说明这款新药的设计原理、临床疗效以及健保给付正反双方的争论焦点后，读者是不是也有似曾相识的感觉，日后，当我们遭遇到同样的问题时，相信大家就会有明智的选择与解决方案了吧！

（作者为药理学教授）

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