北极星肝癌疗法 即将启动大陆临床试验
▲北极星药业执行长吴伯文（右一）与今年诺贝尔奖得主Jim Allison（中）合影。（图／北极星提供）
北极星药业-KY（6550）宣布ADI-PEG 20联合FOLFOX治疗肝癌的临床试验，继美国FDA、台湾TFDA，欧盟EMA核准进行关键性二期全球临床试验后，大陆国家药品监督管理局NMPA（National Medical Products Administration） 已批准进行临床试验。
北极星药业的这个临床试验是以单臂、无对照组、收录已做过二线以上治疗的肝癌病患、肿瘤反应率（ORR）为主要疗效评估指标的临床试验设计方案，试验结果如肿瘤反应率达到20%，即可以加速批准（Accelerated Approval）方式直接向FDA申请药证，预计最快明年可收录完成。
ADI-PEG 20结合大陆核准的肝癌一线用药-FOLFOX，试验结果最先收录的22位病人肿瘤反应率达22.7%，对比现行标准一线疗法雷沙瓦对肝癌肿瘤反应率仅3~4%，ADI-PEG 20联合FOLFOX用药优于标准一线疗法雷沙瓦6倍以上，获FDA认可，同意以加速批准的试验设计方案，缩短临床试验时间。
北极星肝癌试验之前已在美国和台湾收录病患，接着将扩展到大陆、英国、义大利和韩国，英国及义大利，预计从年底开始收录病患，而肝癌患者人数占全球最多的大陆，在这次拿到批准后也预计从2019年2月底开始收录病人，如此将可增快北极星试验速度。
今年11月9日美国FDA以加速批准方式，核准默沙东公司Merck （MSD）的免疫疗法Keytruda，用在治疗已经接受过雷沙瓦治疗晚期肝癌的二线药证，这个试验为无对照组的二期临床试验，收录104名患者，肿瘤反应率17%（104名患者中有18名患者有肿瘤反应），相较北极星肝癌试验与默沙东Keytruda的肝癌取药证试验，二者皆为单臂、无对照组、二期临床试验、以肿瘤反应率为主要疗效指标、获FDA加速批准的方式进行。
北极星的肝癌试验，完成试验尚须收录的病人数已不到200位，目前收录病人的肿瘤反应率超过25%，高于FDA批准Keytruda肝癌药证-17%的肿瘤反应率，且随着收录病人数增加，肿瘤反应率均维持高于FDA同意北极星取得药证的条件。
据悉，肝癌病患常伴随肝炎或肝硬化，以致治疗后肿瘤缩小的效果不佳，病人可选择已核准上市且副作用低的疗法不多，以默沙东加速批准以取得肝癌药证前例，北极星相似的试验设计且比Keytruda呈现更佳的数据，若肿瘤反应率持续维持，二期试验完成后，即可取得药证。