北极星医学年会报临床喜讯 软组织瘤二期试验疾病控制率高达68％

北极星药业-KY（6550）宣布，将于2021年美国临床肿瘤医学年会（ASCO）发表，由华盛顿大学医学院主持之软组织瘤二期临床试验成果：疾病控制率（DCR，Disease Control Rate：CR+PR+SD）高达68％，参与试验的75人中，有6人肿瘤完全消失完全缓解（CR，complete response），疗效显著深受瞩目。

试验计划主持人华盛顿大学Dr.Brian Van Tine受邀于ASCO年会现场口头发表二期临床试验成果。

此次临床试验以「开放性试验」的方式进行，采用ADI-PEG20联合化疗的标准用药Gemcitabine+Docetaxel。除了要证明疗效之外，还对化疗药物的剂量做各种不同的调整，以期将来可以减少化疗剂量，降低化疗所带来的副作用。

参与试验的受试者总共有75人，其中有6人肿瘤完全消失完全缓解CR比例高达8％，13人部份缓解（PR，partial response），32人疾病稳定（SD，stable disease），总缓解率（ORR，overall response rate）达25％，整体之疾病控制率高达68％。

北极星指出，这次临床试验共有美国四大医学中心参与，包括华盛顿大学医学院、史丹福大学医学院、南加大癌症中心及哥伦比亚大学医学院等研究团队，所有临床经费都由医学院自筹，也获得美国国家卫生研究院（NIH）补助；北极星只负责免费供给试验药物ADI-PEG20，临床试验完成后，北极星有权使用所有的数据资料，并可据以向美国食品药物管理局（FDA）申报用。

北极星表示，恶性软组织瘤（soft tissue sarcoma）不同于由上皮组织（epithelial）衍生的一般癌症carcinoma，来源于支持身体架构的结缔组织（connective），如骨骼、肌肉、脂肪和血管等等，其恶性程度高，可能发生于任何年龄、任何部位。通常外观和周围的组织类似，因此在发病早期容易被误诊，约有一半以上的骨癌患者因为得不到及时的诊断，因而被迫截肢。且有许多种亚型，治疗难度高，目前并没有较为有效的药。

此次试验结果显示较低剂量的标准化疗用药与ADI-PEG20联药有最佳的安全性与最好的疗效，公司计划于近期进一步和美国FDA讨论二期的数据和规划三期临床试验，并且不排除向FDA争取突破性新药（Breakthrough）的资格，以加速研发、让新药尽快上市。