国鼎生技AML血癌二期临床 疗效指标优于其他上市药物
记者姚惠茹／台北报导 国鼎生技（4132）今（13）日宣布，研发中小分子新药Antroquinonol(Hocena)经俄罗斯联邦卫生部核准执行针对复发的急性骨髓性白血病(AML)血癌二期(IIa)人体临床试验，已完成数据核实，根据数据结果，主要疗效指标试验结果优于目前市场其他已取得药证的治疗药物的二期临床试验结果。
国鼎生技表示，该新药整体展现单一药物不需要化疗的治疗方式、大多患者不需输血、更高的缓解率、方便的口服及安全性的优势，这在血癌的治疗是大的突破，并在2015年获美国FDA核准急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation)。
国鼎生技指出，这次临床试验的正面结果有助于进行国际授权合作，以及后续向美国FDA申请新药临床及孤儿药新药上市许可，而该小分子新药是国鼎生技独立研发，拥有100%专利权，仅须完成并通过相关临床试验即可申请上市。 国鼎临床医学部医师陈佩妮表示，主要疗效指标试验结果显示，复发 (Relapsed)的急性骨髓性白血病患者于进行治疗后的总体缓解率(CR+CRi)达50%，较目前市场上其他已上市药物于二期临床试验之总体缓解率(CR+CRi)约介于21%~33%为高。
陈佩妮指出，其中有8位病患的骨髓芽细胞经治疗皆小于5%，并在次要疗效指标试验结果及安全性表现，其存活率于复发的AML病患者于进行治疗完成第6个月的存活率达100%，也提升了病患接受骨髓移植的可能性。
陈佩妮说明，90%的患者在服用Antroquinonol (Hocena)治疗期间，无须再进行输血治疗，口服治疗加上输血频率的下降，病患的生活品质也大大提升，而安全性方面也无显著副作用，并在6个月的治疗期间都没有重大副作用(SAE)的发生，该临床试验服用方式为病患以居家口服方式治疗，每日服用二次，每次200mg。 国鼎生技总经理苏经天博士表示，试验设计采用单独治疗，并未合并化疗，收案对象为参加临床前已经化学治疗失败又再度复发(Relapsed)的急性骨髓性白血病(AML)血癌者之二期(IIa)临床试验研究。
苏经天指出，目前复发型的AML治疗非常不易且尚无标准疗法，基于这次对于二线且复发血癌患者治疗效果所获致的信心，后续将规划向美国FDA申请血癌第一线治疗的二期临床试验，而国鼎将持续对于其它包含多发性骨髓瘤(MM)、慢性骨髓性白血病(CML)及儿童白血病的第一线单一治疗进行研究以扩大该新药的应用。 陈佩妮强调，AML病人因骨髓芽细胞不当增生且血球分化不全，需要输血及使用化疗来毒杀癌细胞，现行许多疗法都合并化疗常造严重副作用，对于治疗后又复发的AML患者而言，其预后及存活率都相当差，但是由国鼎新药整体展现单一药物不须化疗之治疗、大多患者不需输血、更高的缓解率、方便的口服及安全性的优势，在血癌的治疗是很大的突破。 国鼎生技说明，急性骨髓性白血病(AML)在白血病为发生率中高居第二高，但其死亡率最高和五年存活率最低(约仅23%)，患者以成人居多，好发于老年人，而在每个国家普遍有人口老化的问题，所以相对的AML发生率逐年增加，又因化疗常破坏正常细胞与影响免疫系统且老年人的体力跟耐受性下降，无法承受化疗药物的毒性，因此死亡率通常很高，造成AML难治疗的原因。
国鼎生技补充，目前AML的治疗方法，一般使用标准疗法(当前使用的治疗)，有些参加正在临床试验中的疗法测试，而成人AML的治疗通常分为两个阶段，包括缓解诱导疗法及缓解后治疗，像目前使用四种类型的标准疗法，包括化学疗法、放射治疗、干细胞移植化疗及其他药物治疗，但是针对成人复发的急性骨髓性白血病(AML)目前尚无标准治疗方法。 全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者2020年预估约有6.2万人，依据GlobalData 以及其它机构等报告预测，全球急性骨髓性白血病(AML)治疗药物市场预计将从2019年的14亿美元增长至2029年的51亿美元，年复合增长率(CAGR)为13.6％。